Ilaçi më i shtrenjtë në botë mund të shpëtojë jetë dhe është miratuar nga Administrata e Ushqimit dhe Barnave e Shteteve të Bashkuara (FDA). Është terapia e parë gjenetike për hemofilinë B, një sëmundje gjenetike që dëmton koagulimin e gjakut. Një kurë, kjo, që kushton 3.5 milionë dollarë.
Pas pijeve që mbrojnë nga Alzheimer, vjen Hemgenix, i cili përdor një virus të modifikuar për të shpërndarë një gjen në qelizat e mëlçisë së pacientit. Në këtë mënyrë zhvillohet proteina e quajtur faktori IX, të cilën normalisht të prekurit nga sëmundja nuk mund ta prodhojnë.
Ilaçi më i shtrenjtë në botë
Të dhënat tregojnë se një dozë e vetme e Hemgenix mund të parandalojë gjakderdhjen e pakontrolluar për të paktën tetë vjet. Është efektiv në formën e hemofilisë së moderuar deri në të rëndë, por ka shqetësime për efektivitetin e saj në formën më të zakonshme të sëmundjes.
Ilaçi më i shtrenjtë në botë mund t’i kursejë sistemit të kujdesit shëndetësor amerikan 5 deri në 5.8 milionë dollarë për person të trajtuar. Në fakt do të reduktonte ose eliminonte injeksionet aktuale javore për faktorin IX.
“Në Shtetet e Bashkuara, trajtimi i një të rrituri me hemofili B kushton mesatarisht 700,000-800,000 dollarë në vit. Çmimi i lartë i Hemgenix do të paguajë veten në një kohë relativisht të shkurtër, nëse zgjat”, tha Glenn Pierce, nënkryetar i Federatës Botërore të Hemofilisë në Montreal. Dyshimet lindin në lidhje me faktin se kjo terapi mund të mos jetë e aksesueshme për pacientët me të ardhura të ulëta dhe të mesme.
Çfarë dimë për Hemgenix
Pasi folëm për ilaçin karrem kundër të gjitha formave të Covid, këtu janë të dhënat për Hemgenix. Ilaçi më i shtrenjtë në botë, do të reduktonte episodet e gjakderdhjes së pakontrolluar me 54% në vit. 94% e pjesëmarrësve në studim ndërprenë çdo terapi profilaktike brenda dy viteve nga marrja e një doze të vetme. Kjo e fundit mund të jetë e nevojshme në rast lëndimi ose operacioni.
Megjithatë, vetëm 15% e atyre me hemofili kanë formën B. Shumica kanë formën A. Në këtë rast, mungesa është shkaktuar nga faktori VIII. Gjetja e një kure është më sfiduese sepse nevojitet më shumë prodhim i kësaj proteine. Gjithashtu, “pasi të keni terapi gjenetike virale të lidhur me adeno, ju krijoni antitrupa kundër vektorit AAV dhe nuk mund ta merrni përsëri”, tha Michael Makris nga Universiteti i Sheffield, MB.
Sipas Leonard Valentino, një ish hematolog dhe CEO i Fondacionit Kombëtar të Hemofilisë në Nju Jork, tha: “Terapia gjenetike – edhe pse emocionuese dhe premtuese – nuk duhet të merret lehtë. Është një vendim që mund të ndryshojë jetën, dhe me çdo vendim që ndryshon jetën, mund të ketë efekte pozitive dhe negative”.
